研究人员发现一种广泛使用的抗真菌药物可能有望治疗囊性纤维化患者。囊性纤维化是一种会对肺部造成严重损害的危及生命的遗传性疾病。在使用人类细胞和动物模型的研究中，研究人员发现，两性霉素可以帮助肺部细胞发挥功能，让患者更容易对抗慢性细菌性肺部感染，而且慢性细菌性肺部感染是囊性纤维化的一个特征。这项研究的结果将发表在《自然》杂志上。该研究部分得到了美国国立心肺及血液研究所(NHLBI)的支持。

在囊性纤维化患者中，一种释放关键抗感染因子(红色球体)的蛋白质缺失或有缺陷(棕色丝带)。两性霉素(白色结构)可形成释放碳酸氢盐的通道，恢复呼吸道表面液体的抗菌特性，对维持肺健康起着关键作用。

    如果人体研究证实了这些发现，那么对全球数以万计的名囊性纤维化患者来说，使用两性霉素可能是个好消息。它对一小部分患者具有特殊的前景，大约10%的囊性纤维化患者对任何治疗都没有反应。

    两性霉素是一种已经批准上市的药物，对于囊性纤维化患者来说可能是一种良好的备择疗法。

    囊性纤维化是由一种叫做CFTR(囊性纤维化跨膜调节因子)的基因缺陷引起的。这种基因通常产生一种蛋白质，控制或引导盐、碳酸氢盐和水等物质进出细胞，这些物质对正常的肺功能都很重要。然而，在囊性纤维化患者中，有缺陷的基因会产生一种自身有缺陷的蛋白质，导致酸性和粘性黏液的积累，这些黏液不仅会堵塞肺部，导致呼吸困难，还会使肺部容易受到细菌感染。

    虽然目前有一些治疗方法，但是作用非常有限，因为不同的人有不同类型的突变蛋白，而且10%的囊性纤维化患者根本不产生任何蛋白。但是无论发生何种突变，甚至在蛋白质缺失的情况下，两性霉素都有发挥作用的潜力。

    研究人员称，他们使用一种小分子替代物来替代缺失或有缺陷蛋白质的通道功能，而不是试图纠正这种蛋白质或进行基因治疗——后者对肺部还没有效果。研究人员认为这种替代物——两性霉素——可以作为“分子义肢”，因为它能恢复功能，就像义肢替换肢体的功能一样。

    在他们的研究中，研究人员使用了囊性纤维化患者的肺组织，以及囊性纤维化的猪模型，发现两性霉素刺激了一系列与改善肺功能相关的变化—恢复pH值水平、改善黏度、增强抗菌活性等。

    研究人员指出，两性霉素可以直接进入肺部，以避免常见的副作用。但他们警告说，在这种药物安全用于治疗人类囊性纤维化之前，还需要更多的实验研究。但专家们对此充满希望。

    囊性纤维化患者群体确实需要新的治疗方法来减轻这种疾病的负担。研究者们非常乐于看到这种潜在的治疗方法在未来的临床试验中的表现。